米哚妥林（Rydapt、Midostaurin）是一种多靶点激酶抑制剂，在肿瘤治疗领域展现出独特价值。它主要获批用于治疗携带FLT3基因突变的急性髓系白血病（AML）成年患者，这类患者通常疾病进展快、预后较差，米哚妥林的出现为改善其治疗结局带来新希望。它通过抑制FLT3等多种与肿瘤细胞生长、存活相关的激酶活性，干扰肿瘤细胞的信号传导，抑制肿瘤细胞增殖，诱导细胞凋亡。
此外，米哚妥林还对系统性肥大细胞增多症相关症状有一定治疗作用。不过，用药期间可能出现恶心、呕吐、发热等不良反应。使用时需严格把控剂量，结合患者身体状况综合考量，以在发挥疗效的同时尽可能降低风险。
适应症
1、急性髓系白血病
米哚妥林与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导化疗以及阿糖胞苷巩固化疗联合使用，适用于治疗经 FDA 批准的检测方法检测出 FLT3 突变阳性的新诊断成年急性髓系白血病（AML）患者。
展开剩余74%使用限制：米哚妥林不用于单药诱导治疗 AML 患者。
2、系统性肥大细胞增多症
米哚妥林适用于治疗成年侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）患者。
用法用量
AML：50 毫克，口服，每日两次，随餐服用。
ASM、SM-AHN 和 MCL： 100 mg，口服，每日两次，与食物同服。
不良反应
AML：最常见的不良反应 （≥ 20%） 是发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖、心电图 （ECG） QT 延长和上呼吸道感染。
ASM、SM-AHN 或 MCL：最常见的不良反应 （≥ 20%） 是恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。
禁忌症
对米哚妥林或任何赋形剂过敏的患者禁用。
注意事项
胚胎-胎儿毒性： 孕妇服用RYDAPT可能会对胎儿造成伤害。告知对胎儿的潜在风险。
肺毒性：监测间质性肺病或肺炎的症状。对于有肺毒性体征或症状的患者，应停用RYDAPT。致命病例已经发生。
特殊人群用药
1、孕妇
基于作用机制和动物生殖研究结果，孕妇使用米哚妥林可能会对胎儿造成伤害。目前尚无孕妇使用米哚妥林的数据，无法明确与药物相关的重大出生缺陷和流产风险。
2、哺乳期
目前尚无米哚妥林及其活性代谢物在人乳中的存在情况、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁分泌影响的数据。由于米哚妥林可能会给母乳喂养的婴儿带来严重不良反应，建议女性在接受米哚妥林治疗期间及最后一剂给药后 4 个月内不要进行母乳喂养。
3、有生殖潜力的女性和男性
建议有生殖潜力的女性在接受米哚妥林治疗期间及最后一剂给药后 4 个月内采取有效的避孕措施。建议有生殖潜力女性伴侣的男性在接受米哚妥林治疗期间及停止治疗后 4 个月内采取有效的避孕措施。
4、儿科用药
在儿科患者中的安全性和有效性尚未确立。
5、老年用药
米哚妥林治疗 AML 的临床研究未纳入足够数量的 65 岁及以上受试者，无法确定他们与年轻受试者的反应是否存在差异。
一般来说，鉴于老年患者是否适合同时进行化疗，以及考虑到他们合并疾病或使用其他药物治疗的频率更高，在给老年患者用药时应谨慎。
药物相互作用
强 CYP3A4 抑制剂：强 CYP3A4 抑制剂可能会增加对米哚妥林及其活性代谢物的暴露。考虑不强烈抑制 CYP3A4 或监测不良反应风险增加的替代疗法。
强 CYP3A4 诱导剂：避免同时使用，因为强 CYP3A4 诱导剂会减少对米哚妥林及其活性代谢物的暴露。
CYP2B6、BCRP OATP1B1 底物：RYDAPT 可能需要对共同给药的 CYP2B6、BCRP 和 OATP1B1 底物进行剂量调整。
药物过量
尚未明确
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